마크헬츠(대표 이승민)는 뇌혈관 내피세포에 특이적으로 결합해 치료 유전자를 내피세포에만 특이적으로 발현시키는 프로모터를 이용한 AAV 유전자 전달체에 대한 국내 특허 등록을 9월 8일 완료하고, 미국·독일 등의 출원을 위해 PCT 출원을 진행하고 있다고 11일 밝혔다.

뇌조직 또는 뇌혈관에 효율적으로 약물을 전달하는 AAV 유전자 전달체 관련 핵심 기술 확보에 성공함으로써 뇌 질환(치매, 뇌졸중, 뇌암, 헌팅턴병 등)을 치료하기 위한 AAV 유전자 치료제 개발에서 까다로운 임상 시험을 통과하기 위한 높은 수준의 안정성과 효율성을 확보할 가능성이 높아졌다.

유전자 치료제는 일반적으로 치료 유전자(gene)와 전달체(vector)로 구성된다. 최근 3500개 이상의 치료 유전자는 개발되고 있으나 이를 정확한 치료 세포로 전달해주는 전달체 기술은 세계적으로 부족한 상황이다. 치료 물질의 기술 개발뿐만 아니라 전달체를 대량 생산하는 기술이 아직 부족하기 때문이다. 이에 전달체 전문 개발 기업은 자연스럽게 스케일업(Scale-up)이 가능한 대량 생산 기술을 보유하게 된다.

마크헬츠는 국내 기업 가운데 ‘AAV 전달체’ 관련 기술 개발 및 대량 생산 기술을 모두 보유한 몇 안 되는 기업이다. 마크헬츠가 보유한 핵심 기술은 △표적 스크리닝 기술 △AAV 표적 엔지니어링 기술, 그리고 이를 대량 생산하기 위한 △AAV 자동화 대량 생산 기술이다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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