퍼스트바이오테라퓨틱스는 CNS(Central Nervous System, 중추신경계) 퇴행성 질환 치료 약물로 개발 중인 FB-101에 대한 Part A 임상시험이 종료되었고, Part B 임상시험을 곧 개시한다고 발표하였다.

FB-101은 c-Abl을 타겟으로 하는 파킨슨병 치료제다. 파킨슨병은 신경세포 안에 알파시누클레인이 쌓이면서 세포끼리 신호를 전달하는데 문제가 생겨 신경세포가 파괴되는 질환이다. 최근 연구에 따르면 c-Abl이 과도하게 활성화하며 알파시누클레인이 쌓이는 것으로 알려졌다.

Part A 임상시험은 건강한 성인을 대상으로 FB-101의 안전성, 내약성 및 약동학(약물의 흡수,분포,대사,배설)을 평가하기 위한 목적으로 위약비교(placebo-controlled), 이중맹검법(double-blind)으로 진행되었다. 미국 볼티모어에서 진행된 본 임상시험 결과, FB-101은 경구 투여 시 특정용량까지 중대한 이상반응이 없었으며, 약물 투여 중지를 유발하는 이상반응도 없었다. 심장도 검사(cardiodynamic test)에서도 변화가 없음을 확인하여 FB-101의 안전성을 확인하였다.

또한 FB-101의 혈중 농도는 투여용량에 비례하여 증가함을 확인하였고, 연령이나 성별에 따른 차이가 없음을 확인하였다. 본 임상시험에서는 FB-101의 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)투과여부를 확인하기 위해 뇌척수액(CSF, CerebroSpinal Fluid) 농도 분석도 진행하였으며, FB-101의 뛰어난 뇌내 노출도를 임상적으로 검증하여 뇌질환 약물로서의 강점을 확인하였다.

FB-101은 파킨슨병 등 다양한 CNS 퇴행성 질환에 대한 치료제로 개발되고 있기에, 약물이 뇌혈관장벽을 투과하여 뇌 안으로 도달하는 것이 중요하다. 최근 임상시험에서 실패한 동일 타겟의 약물의 경우 뇌에서의 농도가 낮아 유효용량에 도달하지 못하여 약효 입증에 실패한 것으로 추정되고 있다.

다음 단계인 Part B 임상시험에서는 다양한 용량으로 반복투여 시의 안전성 및 약동학, 약력학(약이 인체에 미치는 영향) 변수를 평가한다. 미국 FDA IND승인을 득하였고, 2022년 연내에 임상시험 개시를 목표로 하고 있다. 이후 확보된 자료분석을 통해 효능을 보일 유효용량 산정이 이루어지고, 파킨슨병 환자 대상으로 유효성 및 안전성 검증을 진행할 계획이다

이진화 퍼스트바이오테라퓨틱스 R&D 총괄 부사장은 “자체 개발한 c-Abl 저해제 FB-101의 Part A 임상시험의 성공적인 종료를 기쁘게 생각하며, 파킨슨병 환자에게 다양한 치료옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

2016년 설립된 퍼스트바이오테라퓨틱스는 퇴행성 뇌질환 및 희귀질환 치료제, 면역항암제 등 혁신신약을 개발하고 있다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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