이수그룹(회장 김상범) 계열사 이수앱지스가 국내 기술로 개발된 파브리병치료제 ‘파바갈’ 출시 10주년을 기념 학술 심포지엄을 개최했다고 2일 밝혔다.. 이수앱지스는 2005년부터 파브리병 치료제 연구 개발을 시작해 2014년 국내 품목 허가를 받으며 판매를 개시했다.

이번 심포지엄에는 국내외 소아청소년과, 신경과, 신장내과, 심장내과 등 다양한 진료과 전문의들이 참석해 파브리병 진단과 치료 전략 등을 공유했다.

파바갈 효능과 안전성을 주제로 진행된 1부는 분당차병원 유한욱 교수가 좌장을 맡았으며, 미국 마운트 시나이 아이칸 의과대학 로버트 데스닉 교수 주제 발표를 시작으로 서울아산병원 소아청소년과 황수진 교수 ‘파바갈 관찰연구를 통한 파브리병 치료 10년의 경험’에 대한 강연과 참가자들 토론이 이어졌다. 

특히 1부 첫 연자로 나선 파브리병 세계적 권위자 미국 마운트 시나이 아이칸 의과대학(Icahn School of Medicine at Mount Sinai) 로버트 데스닉(Robert J. Desnick) 교수는 ‘파브라자임에서 파바갈까지: 파브리병 효소대체요법의 역사와 유효성(FROM FABRAZYME TO FABAGAL: The History and Effectiveness of ERT For Fabry Disease)’을 주제로 발표했다. 데스닉 교수는 파브리병 개요, 효소대체요법(ERT) 개발 역사 및 주요 발전 단계 등에 대해 설명했다. 특히 파바갈이최초 개발된 효소대체치료제와 동일 성분명(Agalsidase beta)을 갖는 치료제로서 유사한 물리적, 동력학적 특성을 갖고 있어 안전성과 효능에 있어서도 유사할 것으로 예상된다고 밝혔다.

2부에서는 파브리병 진단과 환자 관리를 주제로, 서울아산병원 이범희 교수가 좌장을 맡아, 대만 국립대학병원 인슈 첸(Chien, Yin-Hsiu) 교수 강연을 시작으로, 울산대병원 심장내과 안서희 교수 ‘파브리병의 심장 증상,’ 삼성서울병원 신장내과 전준석 교수 ‘파브리병의 신장 증상,’ 세종충남대병원 소아청소년과 김유미 교수 ‘파브리병: 진단검사와 유전상담’에 대한 발표가 이어지며 각 진료분과별 환자 케이스를 공유하는 자리가 마련됐다.

2부 첫 연자인 대만 국립대학병원(National Taiwan University Hospital) 인슈 첸 교수는 ‘신생아 선별검사 도입 후, 15년 간의 경험(15 Years Experience After Newborn Screen)’을 주제로 발표했다. 인슈 첸 교수는 장기간 데이터 분석을 통해, 신생아 선별검사가 파브리병을 조기에 진단해 질환 진행을 늦추고, 특히 신장과 심장 기능을 보호하는 데 중요한 역할을 했다고 설명했다. 

이수앱지스 황엽 대표이사는 “파브리병 치료제 개발 역사를 돌아보고 심장내과, 신장내과, 소아청소년과 등 진료과별 진단 및 치료 현황도 공유할 수 있었던 뜻 깊은 시간이었다”며 “파브리병에 대한 국내외 의료진 관심을 환기시킬 수 있던 점에서도 의미가 크다”고 말했다.

한편 파바갈은 지난해 국내에서 100억 원 이상 매출을 올렸고, 러시아를 시작으로 첫 수출도 개시했다. 올해 초에는 대만 희귀질환치료제 전문회사 유젯(Yu-Jet)과 제품 공급계약을 체결했다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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