혁신신약 개발기업 메드팩토(235980)는 골육종에서 TGF-β(베타) 억제제인 ‘백토서팁’ 치료 효과를 입증한 논문이 국제학술지 '캔서 커뮤니케이션즈(Cancer Communications, IF 20.1)’에 게재됐다고 8일 밝혔다. 캔서 커뮤니케이션즈는 인용지수(Impact factor)가 20이 넘는 암 연구분야의 대표적인 국제학술지다.

이번에 게재된 논문은 '경구용 TGF-β 억제제 백토서팁, 종양 증식을 억제하고 항종양 면역 강화해 골육종 퇴행 촉진(Oral transforming growth factor-beta receptor 1 inhibitor vactosertib promotes osteosarcoma regression by targeting tumor proliferation and enhancing anti-tumor immunity)'으로 미국 클리블랜드 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve University) 연구진과 메드팩토가 연구를 진행했다.

메드팩토에 따르면 골육종 미세환경에서 TGF-β가 골육종 환자의 전체 생존에 영향을 미친다는 것을 확인했다. 골육종 미세환경에서 TGF-β이 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 증가시켜 암의 증식과 전이를 촉진시키고, 면역억제 종양미세환경을 조성한다는 것을 입증한 것이다. 

또한 골육종 종양 미세환경에서 TGF-β가 세포독성 T 세포 및 자연 살해(NK) 세포의 기능을 억제하는데, 백토서팁이 세포독성 T 세포와 NK세포를 활성화해 종양 성장을 둔화하는 것을 확인했다. 이와 함께 폐골육종(pulmonary osteosarcoma) 모델에서 백토서팁이 종양 성장을 효과적으로 억제하고, 폐 전이(lung metastasis)를 감소시키는 것을 입증했다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망으로 이어지는 것으로 알려졌다.

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 특히 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려졌어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.  

메드팩토가 개발 중인 백토서팁은 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학에서 진행한 전임상 데이터를 토대로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 동정적 사용 승인(Compassionate Use) 승인을 받아 소아 골육종 환자에게 투여해 생존기간 연장과 우수한 치료 효과를 확인했다.

백토서팁은 골육종 질환에 대해 미국 FDA로부터 희귀약품 지정(ODD) 및 소아희귀질환지정(RPDD), 신속심사 승인(FTD) 지정을 받았으며, 유럽에서도 희귀약품(OMPD) 지정이 완료된 바 있다. 현재 백토서팁은 미국과 한국에서 재발/난치성 골육종 환자를 대상으로 단독요법에 대한 임상 1/2상을 진행 중이다.

한편 리포터오션 자료에 따르면 골육종 치료제 시장은 2021년 약 8604억원 연평균 6.09%를 증가해, 2025년 약 1조907억원 규모로 성장될 것으로 예상되고 있다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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