카이노스메드는 파킨슨 질환 치료제 ‘KM-819’ 미국 임상2상에서 안전성 및 환자의 우수한 약물 흡수도를 확인했다고 중간결과를 2일 발표했다.

KM-819는 기존 치료제와 달리 신경세포의 사멸 방지 및 보호효과를 가져옴과 동시에 알파시누클레인의 축적에 관여하는 자가포식(autophagy) 활성을 증가시켜 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해하고 신경세포를 보호하는 기능을 하는 듀얼 액션 기능을 가진 새로운 매커니즘을 가진 퇴행성 뇌신경계 약물이다.

파킨슨병을 대상으로 개발되고 있는 다수의 약물들은 알파시누클레인을 직접 타깃해 저해시키거나 다른 단백질을 타깃하는 약물들이 개발되고 있으나 듀얼 액션을 통해 신경세포 보호효과를 가지는 약물은 KM-819가 유일한 것으로 알려졌다.

이번 임상2상 결과는 무작위배정, 이중맹검, placebo 대조군, 다중용량상승 방식의 KM-819 임상2상으로 건강한 사람 18명과 파킨슨병 환자 15명, 총 33명을 대상으로 확인한 결과다.

KM-819의 임상2상은 총 2단계로 약물의 안전성을 평가하는 Part1과 약물의 유효성을 평가하는 Part2로 나뉜다. 이번 중간결과는 총 33명의 피험자를 대상으로 실시한 part1의 결과다. Part1은 건강한 사람 18명을 대상으로 400mg, 600mg, 800mg의 약물안전성을 확인하는 Part1A와 초기~중기의 파킨슨병 환자들 15명 대상으로 200mg, 300mg의 약물안전성을 확인하는 Part1B로 다시 세분화된다.

카이노스메드에 따르면 건강한 사람에게 투여된 KM-819는 400mg, 600mg, 800mg까지도 중대한 이상반응은 1건도 없었다. 파킨슨병 환자에게 투여된 용량인 200mg, 300mg에서도 중도탈락 없이 임상을 완료했고 사망이나 중대한 부작용을 포함한 어떠한 이상반응도 나타나지 않아 환자들에서도 KM-819의 안전성을 확인했다.

카이노스메드 자회사의 임상관계자는 “환자에서는 저용량에서도 약물 흡수도가 높아 저용량으로도 치료 효과가 충분할 것으로 기대하고 있다”면서 “약물에 대한 유효성은 임상2상 Part2에서 환자 288명을 대상으로 200mg, 300mg의 용량으로 파킨슨병 평가 통합 척도(MDS-UPDRS)와 글로벌 제약사 로슈의 디지털바이오마커를 통해 확인하게 된다”고 설명했다.

또한 카이노스메드 관계자는 “KM-819는 1일 1알 먹는 경구형의 파킨슨 치료제로 차별화된 기능성과 더불어 환자 복용성이 우수하여 글로벌 제약사들의 관심이 높고 기술이전 가능성이 높다”고 자신감을 표현했다.

본 임상시험은 카이노스메드의 자회사인 FAScinate가 미국 미시간주에 있는 큐알아이임상연구센터(QRI, Quest Research Institute)에서 진행됐다. 임상책임자는 20년 이상 파킨슨병과 같은 신경 운동장애 질환 연구를 수행한 신경과 전문의인 미시간 신경질환 연구소(Michigan Institute for Neurological Disorders)의 Dr. Aaron L. Ellenbogen이다. Dr. Ellenbogen 은 알파시뉴클레인 항체에 의한 효능 임상등 파킨슨병 치료제 임상 경험이 풍부하며 바이오마커 개발에도 경험과 관심이 많은 신경질환 분야 전문가다. 

한편 미국 시장조사업체 ‘리포트링커(Reportlinker)’에 따르면 글로벌 파킨슨 치료제 시장은 2022년 49억 달러(약 6조2000억원)에서 2030년 80억 달러(약 10조원)으로 약 1.6배 성장할 것으로 전망했다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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