카이노스메드는 다계통위축증(MSA)의 효능 확인을 위한 임상2상의 진행이 순항하고 있다며 현재 진행 상황에 대해 17일 발표했다.

이번 임상은 미국 국립보건원(NIH) 임상시험 정보 제공 사이트인 ‘클리니컬트라이얼스(clinicaltrials.gov)’에 NCT05695378로 등록된 임상이다. 지난 2월 본격적으로 환자 모집 및 스크리닝을 시작했으며, 다음 달 첫 환자에게 약물을 투여한 바 있다. 임상 2상의 목표 모집 환자 수는 78명이며, 1차 마스터 임상연구 투여기간은 9개월이다.

다계통위축증이 희귀병임에도 불구하고 환자 모집은 순탄하게 진행되고 있다. 카이노스메드는 7월 말 기준 75명의 지원자에 대한 스크리닝을 완료하고 그 중 36명에게 약물 투여를 진행 중이다. 5개월째 약물 투여를 진행 중인 첫 환자를 비롯해 36명의 모든 환자에게서 KM-819에 대한 약물 부작용은 아직까지 나타나지 않았다. 현재 스크리닝 진행 속도를 감안하면, 올 11월 중으로 78명 환자 모집을 완료하고 마지막 환자 첫 투여도 시작할 수 있을 전망이라고 회사 측은 설명했다.

카이노스메드는 9개월간의 마스터 임상이 마무리되는 내년에 1차 유효성평가 중간분석을 진행하고, 이후 후속 임상연구가 끝나면 최종 유효성 평가 분석을 진행할 방침이다. 9개월간의 마스터임상에서는 모집환자의 50%는 KM-819을, 나머지 50%는 위약대조군을 투여받아 위약 대조 비교평가를 한다. 후속 임상연구에서는 모든 참여 환자가 KM-819를 투여받게 된다.

다계통위축증은 초기 단계 증상이 파킨슨병과 유사하지만 병의 진행 속도는 더 빨라 증상발현 후 기대수명이 6~8년에 불과한 희귀난치성 질환이다.

도파민 신경세포가 소멸되는 파킨슨병과 달리 해당 세포를 둘러싸고 있는 신경아세포가 먼저 손상되는 게 특징이다. 현재 증상 완화를 목적으로 기존 파킨슨병 약제들이 처방되고 있지만, 약물에 대한 반응이나 예후가 좋지 않은 편이라 해당 질환에 적합한 치료제 개발이 시급한 상황이다.

카이노스메드와 분당차병원 이종식 교수 연구팀은 KM-819가 다계통위축증의 진행악화를 정지/지연시킬 것으로 기대하고 있다.

카이노스메드 관계자는 “국내에서 진행 중인 다계통위축증 환자 대상 KM-819 임상 2상 결과에 따라 희귀의약품 지정 가능성도 기대하고 있다”며 “임상 2상 결과를 기반으로 기술이전 혹은 미국 글로벌 임상도 진행할 계획”이라고 밝혔다.

또한 그는 병행하고 있는 KM-819 파킨슨병 환자 대상 미국 임상 2상에 대해서는 “Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 Part 1b도 문제없이 진행되고 있다”고 전했다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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