카이노스메드(284620)는 희귀질환인 다계통위축증(MSA) 임상2상이 국내 환자 스크리닝을 시작으로 본격 진행한다고 28일 밝혔다.

임상은 분당차병원에서 이종식 교수의 주도하에 진행된다. 지난해 아산병원에서 시행할 계획이었으나 책임연구자 이전 등 문제로 연기됐다가 식약처 및 병원에서 IRB 승인을 마치고 차병원에서 최종적으로 실시하게 됐다.

회사 측에 따르면 이번 임상2상은 카이노스메드에서 개발 중인 ‘KM-819’의 다계통위축증 환자를 대상으로 질환 진전을 정지 혹은 억제하는 효능을 1차로 검증하는데  목적이 있다. 임상은 스크리닝 후 참여 환자 78명을 대상으로 ‘KM-819’ 약물 400mg을 투여하며 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 공개 투여 등의 방식으로 진행된다. 첫 9개월은 위약 대조로 진행, 투여 후 유효성 평가를 하게 되며 이후 9개월은 공개 투여 방식으로 참여 환자 모두에게 약물을 투여해 장기간 치료 효과를 평가하게 된다.

유효성 평가 경우 다계통위축증의 진행 정도를 정확히 측정할 수 있는 FP-PET 이미징 기술을 이용한 도파민 세포 기능 측정이 1차 평가기준인 것이 특징이다. 일반적인 임상적 증세를 판단하는 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 설문도 함께 진행한다.

‘KM-819’는 파킨슨병으로도 미국에서 임상2상 진행 중이며 Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 2상 Part 1b 진입을 앞두고 준비 중이라고 회사 측은 설명했다. 

카이노스메드 이재문 사장은 “미국에서 진행된 동물모델 실험에서 부작용 없이 알파시누클레인 축적 감소, 생존률 등에서 효과를 보였고 부작용도 나타나지 않았다”며 “이번 임상도 성공적으로 진행될 수 있을 것으로 기대되어 신약개발을 통해 다계통위축증 환자 미충족 의료수요를 해결하고 혁신신약 약물로 신규시장을 창출할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

‘KM-819’는 도파민 분비 신경세포 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1) 이라는 단백질 기능을 타깃으로 하는 새로운 메커니즘 신약이다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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