혁신신약개발 기업 오스코텍(대표 김정근 윤태영)은 면역혈소판감소증(Immune thrombocytopenia, ITP) 치료제로 개발 중인 세비도플레닙(Cevidoplenib, SYK 저해제)의 임상2상 톱라인 결과를 23일 공개했다.

면역혈소판 감소증 임상2상은 한국, 미국, 유럽 5개국 32개 기관에서 총 61명의 면역혈소판감소증 환자(혈소판 개수 3만/μL 이하)를 대상으로 400mg, 200mg 또는 위약을 12주에 걸쳐 하루 두 번 경구 투약 후, 4주간의 추적관찰을 통해 혈소판 증가 여부를 관찰하도록 설계됐다.

이 임상의 일차평가지표는 혈소판 수치 30,000/μL 이상 및 기저 시점 대비 2배 이상 개선으로 정의된 반응률이다.

오스코텍에 따르면 결과는 고용량군(400mg)에서 63.6%, 투약군 전체에서 54.2%의 높은 반응률을 보여 고용량은 위약군 (33.3%) 대비 두 배 정도의 효능을 나타냈다.

다만 오스코텍 관계자는 환자별 혈소판 수치의 등락이 심한 이 질환의 특성상 이번 임상의 일차평가지표로는 통계적 유의성을 확보할 만한 크기의 임상이 아니었다고 덧붙였다.

이차평가지표 중 연속 2회 이상 혈소판 수치가 30,000/μL 이상으로 개선된 경우는 위약군 8.3% 대비 고용량군(400mg)에서 50.0%를 보였다. 또한 연속 2회 이상 혈소판 수치가 50,000/μL 이상으로 개선된 경우는 위약군 8.3% 대비 고용량군(400mg)에서 40.9%로, 해당 이차평가지표는 사노피사의 릴자브루티닙 등 경쟁물질의 임상에서 사용된 일차 유효성 평가지표와 유사하다. 릴자브루티닙의 경우 임상2상에서 24주 투여 후 40%의 반응률을 나타냈다

상세한 임상 결과는 오는 6월 유럽혈액학회(Europe Hematology Association)를 통해 공개될 예정이고, 임상시험결과 보고서는 상반기 중 수령할 것으로 예상된다.

윤태영 오스코텍 대표는 “세비도플레닙이 기존 치료제가 듣지 않는 면역혈소판감소증 환자분들께 높은 안전성과 좋은 효능을 가진 치료 대안이 될 수 있음을 확인하게 돼 고무적”이라고 말했다.

이어 “이번 임상을 통해 오스코텍의 SYK 저해제가 현재 후기임상 단계에 있는 다른 경쟁 약물과 비교해서도 뒤지지 않는 효능을 갖추고 있음을 보여주었을 뿐만 아니라, 뛰어난 안전성과 복용의 편의성면에서도 경쟁력을 갖춘 글로벌 신약이 될 수 있을 것”이라며 “당사는 향후 세비도플레닙의 글로벌 기술이전 등을 통해 가장 빠른 시일 내에 허가 임상을 거쳐 제품화되어 자가면역 질환으로 고통받는 환자분들에게 도움을 줄 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

한편 오스코텍은 상반기 개최되는 바이오유럽과 바이오USA 참가를 통해 글로벌 기술이전을 위한 적극적인 파트너링 활동을 계획하고 있으며, 고무적인 임상2상 결과를 바탕으로 구체적인 기술이전 논의가 진행될 것을 기대하고 있다. 또한 이번 탑라인 결과를 기반으로 FDA 희귀의약품지정을 신청할 계획이다.

또한 오스코텍은 유한양행을 거쳐 미국 얀센에 기술이전 된 레이저티닙의 원개발사로 국내 렉라자 매출에 대한 로열티 수익금 외 이후 얀센을 통한 글로벌 승인에 따른 기술료 수익금이 기대된다.

레이저티닙은 현재 폐암표적치료제인 아미반타맙과의 병용 요법으로 빠르면 2023년 혁신 의약품 지정을 통해 FDA의 허가가 예상된다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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