■제목:근위축성 측삭경화증(루게릭병, ALS)을 대상으로 하는 VM202의 미국 임상시험 2상 승인.

■주요내용 : ALS 환자 84명을 대상으로 다기관에서 이중맹검 방식으로 위약대조군과 VM202 투약군을 1:1로 무작위 배정하여 위약대조군 대비 VM202의 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험임.

■사실발생(확인)일 2016-10-04

■기타 투자판단과 관련한 중요사항

(1) 임상시험의 배경

ALS(Amyotrophic Lateral Sclerosis)는 우리 몸의 근육운동에 필요한 운동신경들이 파괴되어 혀, 목, 팔다리를 움직이는 근육을 포함하여 전신의 근육이 마비되고 소실되는 신경퇴행성 희귀질환임.

질환의 발병 원인은 아직 명확하게 밝혀지지 않았으며, 일단 질환이 발병하면 환자는 호흡을 포함한 전신의 근육운동 기능들이 빠르게 퇴화하여 대부분 증상 발생 후 2~5년 내 호흡곤란으로 사망에 이름.

전세계 ALS 환자는 약 45만명이며 미국 내에서는 10만 명당 3.9명 발병하여 전체 2~3만명의 환자가 존재하는 것으로 추정함(NIH, ALS TDI, ALS Association).

사노피(Sanofi社)에서 판매하는 리루텍(Rilutek)이 FDA로부터 허가 받은 유일한 제품이나 지극히 소수 환자에서만 2~3개월 정도 수명 연장 효과가 있는 것으로 알려져 있음.

전세계적으로 원인 규명과 치료제 개발을 위한 많은 연구가 진행되고 있으나, 아직 주목할 만한 임상결과는 없음.

(2) VM202 치료 원리

VM202를 주사하면 투여 부위에서 혈관생성과 신경성장을 유도하는 HGF(Hepatocyte Growth Factor) 단백질이 생산됨.

생산된 HGF는 주변에서 c-Met 수용체가 있는 세포에 작용

c-Met은 운동신경세포, 근육세포, 감각신경세포들에 분포되어 있음.

VM202가 생산한 HGF는 이들 세포에 붙어 기능을 활성화 시킴.

ALS동물모델을 이용한 연구에서 HGF가 운동 뉴런세포에 직접 작용하거나 신경세포 주변에 존재하는 세포의 활성을 조절하여 치료 효과를 나타낼 수 있음이 밝혀져 있음.

(3) 기대 효과

급속하게 질환이 악화되는 ALS 환자들에게 생명 연장의 효과와 더불어 신체적인 기능 개선에 도움을 줄 것으로 기대함.

(4) 임상2상 주요 내용

ALS 환자 84명을 대상으로 다기관에서 이중맹검 방식으로 위약대조군과 VM202 투약군을 1:1로 무작위 배정하여 위약대조군 대비 VM202의 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험 2상임. 약물은 환자의 양손, 팔, 종아리, 허벅지 근육에 초기 2주간격으로 2회 투여, 2개월 뒤 재투여하며, 9개월에 걸쳐 VM202의 안전성과 유효성이 평가될 예정임.

(5) 주요 연구개발 성과

바이로메드는 미국 임상1상을 통해 VM202가 ALS에 효과적임을 관찰한 바 있음.

VM202는 ALS를 대상으로 미국 FDA로부터 『희귀의약품』으로 분류/지정받은 바 있고, 허가의 우선 심사 항목인 『패스트트랙(Fast track)』 품목으로도 지정 받았음.

이번 성과는 보건복지부 보건의료기술연구개발사업의 지원으로 수행된 임상1상 연구결과를 바탕으로 얻은 성과임.

(6) 기타

본 임상시험은 이연제약과 공동으로 개발하는 임상시험임.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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