JP모건 헬스케어 컨퍼런스 종료: 국내 업체들의 달라진 성장 방향성 확인

— 지난 11일, JP모건 헬스케어 컨퍼런스가 막을 내렸다. 수많은 기업들이 참석한 가운데 국내에서는 한미약품 (128940), LG화학 (051910), 셀트리온 (068270), 삼성바이오로직스 (207940), 메디톡스 (086900), 씨젠 (096530), 바이로메드 (084990) 등이 공식적으로 초청을 받아 참석했다. 삼성바이오로직스는 국내 기업 중 유일하게 본 행사장 (메인트랙)에서 발표를 했으며, 동아에스티 (170900)는 아스트라제네카 (NYSE: AZN)와 계약을 체결하는 성과를 이루었다. 셀트리온은 3공장의 생산 계획을 수정해 기존 12만리터에서 36만 리터로 짓겠다고 발표하면서 새로운 사업 방향성을 제시했다. 마지막으로 한미약품은 R&D 파이프라인을 업데이트했다. 1Q18에 임상 1상을 개시할 것으로 기대되는 항암제 계열인 FLT3 저해제 HM43239의 전임상 결과를 발표했는데 종양 감소 효과가 고무적이었다. 
 
FLT3 저해제: 차세대 치료제에 대한 개발 필요성 증대

— 한미약품은 2018년에 처음으로 FLT3 저해제인 HM43239에 대한 전임상 결과 중 일부를 발표했다. MOLM13 동종이식 급성 골수성 백혈병 (Acute myeloid leukemia; AML) 쥐 모델에서 HM43239의 종양 감소 효과를 확인했다. 흥미로운 점은 HM43239를 투여하면 초기 단계 (early stage, 전이되기 전)에서 1주 만에 종양 감소 효과가 나타났을 뿐만 아니라 말기 단계 (late)에서도 HM43239 투여 후 3주 만에 종양 감소 효과가 나타났다. HM43239는 경구용 FLT3 저해제로 기존 FLT3 치료제에 대한 내성을 극복할 수 있는 차세대 치료제다. 면역세포의 분화에 관여하는 FLT3의 돌연변이는 AML 환자들 중 30%에게서 발견된다. HM43239의 기존 치료제와의 차별성은 FLSCs (Leukemic Stem Cells), SYK (Spleen tyrosine kinase), JAK (야누스키나제; Janus Kinase) 등 증식과 관련된 단백질을 다중 저해할 가능성이 높다. 국내에서는 한미약품 외에 오스코텍 (039200)이 SKI-G-801 (FLT3, Axl 이중 저해제)에 대해 미국에서 임상 1상 중에 있다. 또한 크리스탈 (083790)이 Aptose (NASDAQ: APTO)에 기술 이전한 CG806은 전임상 중에 있으며 연내 임상 1상에 진입할 예정이다. 
 
유전자 편집 기술: 연내 처음으로 상업용 임상 개시 예정 

— Editas (NASDAQ: EDIT)는 유전자 편집 기술 중 가장 진화된 CRISPR/Cas9을 활용해 연내 임상을 개시할 예정이다. 유전정보를 담고 있는 사람의 DNA는 인위적인 조작이 어렵기 때문에 DNA의 돌연변이로 인한 유전병은 대물림되어왔다. 하지만 유전자 편집 기술을 활용하여 불필요한 DNA를 제거하거나 정상 DNA로 교체 또는 새로운 DNA 삽입 등으로 근본적인 문제를 해결할 수 있게 되었다. Editas는 CRISPR/Cas9 뿐만 아니라 한단계 진화된 CRISPR/Cpf1 등을 사람에게 사용할 수 있는 전용 실사권을 보유하고 있으며 USPTO (미국특허청) 등으로부터 특허도 획득했으며 Allergan (NYSE:AGN), Juno (NASDAQ: JUNO) 등과 신약에 대해 공동 개발 중에 있다. 2018년 중반 내로 유전적 안과 질환 치료제 LAC10 (EDIT-101)에 대해 FDA에 임상 1상 승인 요청을 진행할 예정이다. 유전자 편집 기술인 CRISPR/Cas9을 활용한 첫 임상이 진행됨과 맞물려 국내 유일의 유전자 편집 기술을 보유한 툴젠 (코넥스)에 주목해야 한다. 

PROTAC 기술: 합성 의약품의 한계를 극복, 글로벌 빅파마의 관심 급증

— 지난 5일, Arvinas (비상장)는 Pfizer와 PROTAC (PROteolysis Targeting Chimeras) 기반의 신약 후보물질 발굴 및 개발을 위한 연구 제휴 및 라이선스 계약을 체결했다. 계약 조건에 따라 최대 8.3억달러 규모의 계약금 및 마일스톤을 받는다. Arvinas는 Merck (NYSE: MRK; 2015년 4월), Genentech (비상장; 2015년 10월)과도 PROTAC 기술을 활용해 치료제를 공동 개발 중에 있다. PROTAC 기술은 단백질 분해 효소인 E3-ligase를 유도해 유비퀴틴 프로테아좀 (Ubiquitin proteasome)으로 질병을 유발하는 단백질을 분해시킨다. 기존의 합성 의약품, 항체 의약품로는 타겟할 수 없는 85%의 단백질을 타겟할 수 있으며 적은 양으로 효능이 지속될 수 있다. 그렇기 때문에 글로벌 제약사는 차세대 신약 플랫폼인 PROTAC 기술에 관심을 가질 수밖에 없다. Arvinas외에도 Nurix (비상장)도 Celgene (NASDAQ: CELG)과 공동 협력을 맺었으며 Boehringer Ingelheim (비상장), Amgen (NASDAQ: AMGN) 등도 대학교 연구소와의 공동 개발을 활발히 진행 중이다. 아쉽게도 국내 관련 기업이 없는 상황이다.  <자료제공:KB증권>

김사랑 기자  kimsarang0420

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