RNA °£¼· ±â¼ú ±â¹Ý Çõ½Å½Å¾à ±â¾÷ ¿Ã¸¯½º°¡ ¹Ì±¹ 1»ó ´Ü°è Ȳ¹Ýº¯¼º Ä¡·áÁ¦ OLX301A(¹°Áú¸í OLX10212) ÃֽŠÀÓ»ó µ¥ÀÌÅ͸¦ Áö³ 11ÀÏ Æ÷Ç×°ø´ë µîÀÌ ÈÄ¿øÇÏ´Â PIS(Pohang Innovation Salon) ÇÐȸ¿¡¼ °ø°³Çß´Ù.
¿Ã¸¯½º´Â ³ëÀμº Ȳ¹Ýº¯¼º ¹ßº´¿¡ ÁÖ¿ä ¿ªÇÒÀ» ÇÏ´Â °æ·ÎÀÎ MyD88(Myeloid Differentiation Primary Response 88) ¹ßÇöÀ» ÀúÇØÇÏ¿© °Ç¼º ¹× ½À¼º Ȳ¹Ýº¯¼º ¹ßº´ ¹× ¾Çȸ¦ ¾ïÁ¦ÇÏ´Â ±âÀüÀÇ Ä¡·áÁ¦ÀÎ OLX301A¸¦ °³¹ß ÁßÀÌ´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â OLX301AÀÇ ¹Ì±¹ 1»ó ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù.
¿Ã¸¯½º´Â À̹ø ¹ßÇ¥¿¡¼ OLX301AÀÇ ´Üȸ¿ë·®»ó½ÂÅõ¿©(SAD) ¿¬±¸¿¡¼ °í¿ë·®ÀÇ ¾à¹°À» Åõ¿©ÇÑ ±×·ì¿¡¼µµ Åõ¿© ÈÄ 24ÁÖ±îÁöÀÇ ÃßÀû °üÂû ±â°£ µ¿¾È ¾à¹° °ü·Ã ÀÌ»ó¹ÝÀÀÀÌ ÀÏü °üÂûµÇÁö ¾Ê¾Æ ¾ÈÀü¼ºÀÌ ÀÔÁõµÆ´Ù°í ÀüÇß´Ù.
¿Ã¸¯½º´Â SAD ¿¬±¸¸¦ Ãß°¡·Î ºÐ¼®ÇÑ ¿¹ºñÈ¿·Â µ¥ÀÌÅ͸¦ »õ·Ó°Ô °ø°³Çß´Ù. ¹ßÇ¥ ÀÚ·á¿¡ µû¸£¸é ¿¹ºñÈ¿·Â Æò°¡¸¦ À§ÇØ ‘Æò±Õ ETDRS(½Ã·Â°Ë»çÇ¥) ¹®ÀÚ Á¡¼ö’ º¯È·Î ÃøÁ¤ÇÑ ÇÇÇèÀÚµéÀÇ Æò±ÕÃÖ´ë±³Á¤½Ã·Â(BCVA)Àº OLX301A ¹°Áú Åõ¿© ÈÄ 7ÀϺÎÅÍ 56ÀÏ »çÀÌ¿¡ °¡Àå °³¼±µÇ´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. OLX301A¸¦ Åõ¾àÇÑ ÇÇÇèÀÚµéÀÇ BCVA´Â Æò±Õ 2°³¿ù(56ÀÏ) µ¿¾È Áö¼ÓµÇ°í, ÃÖ´ë 5°³¿ù(168ÀÏ)±îÁöµµ Áö¼ÓµÇ¾î Àå±âÀûÀÎ ¾à¹° À¯Áö È¿·Âµµ È®ÀÎµÆ´Ù°í ¼³¸íÇß´Ù.
OLX301A ¹°ÁúÀ» Åõ¿© ¹ÞÀº ÇÇÇèÀڵ鿡 ´ëÇÑ °üÂû ±â°£ Áß ÀÓ»ó½ÃÇèÃ¥ÀÓÀÚ(PI)ÀÇ ÆÇ´Ü ÇÏ¿¡ anti-VEGF ¾à¹°À» º°µµ·Î ÇÔ²² Åõ¿© ¹ÞÀº ÇÇÇèÀÚµé°ú ±×·¸Áö ¾ÊÀº(OLX301A¸¸ Åõ¿© ¹ÞÀº) ÇÇÇèÀÚµé·Î ±¸ºÐÇØ BCVA º¯È¸¦ ºÐ¼®Çß´Ù. ÃÖ´ë 85%ÀÇ ÇÇÇèÀÚ¿¡¼ BCVA°¡ °³¼±µÇ´Â ¾ç»óÀÌ ³ªÅ¸³µ´Âµ¥, ȸ»ç´Â ȯÀڵ鿡°Ô¼ ³ªÅ¸³ ½Ã·Â°³¼± È¿°ú°¡ anti-VEGF ¾à¹°ÀÇ ¿µÇâÀ» ¹Þ¾Ò´ÂÁö¸¦ È®ÀÎÇÑ °á°ú¿¡ ÁÖ¸ñÇØ¾ß ÇÑ´Ù°í ¼³¸íÇß´Ù.
µ¿ °á°ú¿¡ µû¸£¸é ‘anti-VEGF ¾à¹°À» º°µµ·Î Åõ¿© ¹ÞÀº ÇÇÇèÀڵ钿¡¼ ½Ã·Â °³¼±À» º¸ÀÎ ºñÀ²°ú, ‘±×·¸Áö ¾ÊÀº ÇÇÇèÀÚµé’ÀÇ ½Ã·Â °³¼±À²¿¡ À¯ÀǹÌÇÑ Â÷ÀÌ°¡ ¾ø¾ú´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â À̸¦ ±âÁ¸ AMD Ç¥ÁØ Ä¡·áÁ¦ÀÎ anti-VEGF¸¦ Åõ¿©ÇÑ °ÍÀÌ ÇÇÇèÀڵ鿡¼ ½Ã·Â °³¼±ÀÇ ¿¹ºñÈ¿·ÂÀÌ ¹ß»ýÇÑ °Í¿¡ ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡Áö ¸øÇß´Ù´Â °ÍÀ» ½Ã»çÇÑ´Ù°í °Á¶Çß´Ù. ÇöÀç´Â ´ÙÁß¿ë·®»ó½ÂÅõ¿©(MAD) ¿¬±¸¸¦ ÁøÇà ÁßÀ̸ç, ³»´Þ Áß OLX301A 1»óÀÇ ¸ðµç ȯÀÚ Åõ¿©¸¦ ¸¶¹«¸®ÇÏ°í Åõ¾àÀ» Á¾·áÇÒ °èȹÀ̶ó°í ¹àÇû´Ù.
OLX301A Ä¡·áÁ¦ ¿¬±¸°³¹ß¿¡ Çù¾÷ÇÑ ÇϹöµå ÀÇ´ë ¾È°ú(Retina Service) µå¸ÞÆ®¸®¿À½º ¹Ù¹Ù½º(Demetrios G. Vavvas, MD, PhD.) ±³¼ö´Â Ȳ¹Ýº¯¼º ¹× ¾ÈÁúȯ ºÐ¾ßÀÇ ¼¼°èÀû ¼®ÇÐÀÌ´Ù.
¹Ù¹Ù½º ±³¼ö´Â “ÃÖÃÊ·Î »ç¶÷ÀÇ ¾È±¸ ³»¿¡¼ siRNA ¾à¹°ÀÇ ¾ÈÀü¼ºÀÌ ÀÔÁõµÇ¾ú´Ù´Â °ÍÀº ÀÌ ±â¼úÀÌ (¾ÈÁúȯ) Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ´Â ±â¼ú·Î¼ÀÇ ÀÔÁö¸¦ ´ÙÁö´Â ¸Å¿ì Áß¿äÇÑ ´Ü°è´Ù. »ó´çÈ÷ ±î´Ù·Î¿î ÇÇÇèÀÚ Áý´ÜÀÓ¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ½Ã·Â(°³¼±)ÀÇ Ãø¸é¿¡¼ ±àÁ¤ÀûÀÎ °æÇâÀ» º¸¿´´Ù´Â »ç½Ç¿¡ ¸Å¿ì °í¹«ÀûÀÌ´Ù. ´ÙÀ½ ´Ü°èÀÇ ¿¬±¸(ÀÓ»ó)¸¦ ±â´ëÇÏ°í ÀÖ´Ù(The safety data from this first in human eyes of asymmetric oligoRNA is a very important step in having this technology to our arsenal of therapeutics. I am very encouraged by the fact that visual function showed positive trends in such a difficult cohort of patients. I am looking forward to the next phase of these trials.)”°í OLX301AÀÇ SAD µ¥ÀÌÅÍ¿¡ ´ëÇØ ¾ð±ÞÇß´Ù.
¿Ã¸¯½º À̵¿±â ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â “À̹ø 1»ó½ÃÇèÀº °Ç¼º ȤÀº ½À¼º Ȳ¹Ýº¯¼ºÀÇ Æ¯¼ºÀ» º¸À̴ ȥÇÕÀû ¼º°ÝÀÇ È¯ÀÚ±º(mixed population)À» ´ë»óÀ¸·Î ÁøÇàÇßÀ½¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í »ó´çÇÑ ¼öÁØÀÇ ½Ã·Â°³¼± È¿·ÂÀÌ °üÂûµÇ¾ú°í, ÀÌ´Â ¾à¹°ÀÇ °·ÂÇÑ È¿´ÉÀ» ¾Ï½ÃÇÑ´Ù. ÇâÈÄ 2»ó¿¡¼ ƯÁ¤ ȯÀÚ±º(enriched population)À» ´ë»óÀ¸·Î ÁøÇàÇÒ °æ¿ì ´õ ¿ì¼öÇÑ ½Ã·Â °³¼± È¿°ú°¡ È®À뵃 °ÍÀ¸·Î ¿¹ÃøµÈ´Ù”°í ¼³¸íÇß´Ù.
¶Ç “ÇöÁ¸ÇÏ´Â À¯ÀÏÇÑ ¾È°ú Áúȯ ´ë»ó RNAi Ä¡·áÁ¦ÀÎ OLX301A ¿ì¼öÇÑ ¾ÈÀü¼º ¹× ¿¹ºñÈ¿·Â °á°ú¸¦ ¹ÙÅÁÀ¸·Î ´ëÇü Á¦¾à»ç¿Í ºñ¹ÐÀ¯Áö°è¾à(CDA)À» ¸Î°í ±Û·Î¹ú ÆÇ±Ç ¹× ±Ç¸®¿¡ ´ëÇÑ ±â¼úÀÌÀüÀ» ³íÀÇ Áß¿¡ ÀÖ´Ù. ´ëÇü Á¦¾à»ç¿Í Çù¾÷À» ÅëÇØ Ä¡·áÁ¦¸¦ »ó¿ëÈÇØ ³»¼ºÀ̳ª Ä¡·áÁ¦ ºÒÀÀ µîÀÇ ¹®Á¦·Î ±âÁ¸ÀÇ AMD Ä¡·áÁ¦¸¦ »ç¿ëÇÒ ¼ö ¾ø´Â ȯÀڵ鿡°Ô »õ·Î¿î Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ°Ú´Ù. ¾Æ¿ï·¯ ÇâÈÄ¿¡´Â º¸´Ù Àû±ØÀûÀ¸·Î OLX301AÀÇ ¿¬±¸°³¹ß ¹× ±â¼úÀÌÀü ³íÀÇ ÇöȲ¿¡ ´ëÇØ °øÀ¯ÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ°Ú´Ù”°í ÀüÇß´Ù.
¹Úº´¿ì ±âÀÚ bwpark0918@pharmstock.co.kr
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