메드팩토(235980)는 지난 8일(미국 현지시간) 재발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 미 식품의약국(FDA)에 신청했다고 11일 밝혔다.

이번 임상은 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상으로, 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이병원 등에서 진행된다. 임상에서는 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 48명을 대상으로 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인한다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다.

골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 특히, 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.

반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다.또한 골육종 암세포의 폐전이를 100% 억제하는 것으로 확인됐다.

골육종 미세환경에서 TGF-β는 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 증가시켜 암의 증식과 전이를 촉진시키고, 면역억제 종양미세환경을 조성한다. 회사에 따르면 백토서팁은 골육종에서 CD8 T-세포와 NK 세포는 증가시키지만 암 성장을 촉진시키는 Treg 세포, M2 대식세포와 MDsc 세포를 억제시킨다.

실제로 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학에서 FDA으로부터 '동정적사용(Compassionate Use)' 승인을 받아 소아 골육종 환자에게 백토서팁을 단독 투여했더니 폐와 뇌에 전이된 암세포가 모두 소멸됐다.

메드팩토 관계자는 “골육종은 면역항암제가 효과가 없는 반면 백토서팁 단독요법에서 효과가 확인돼 임상을 진행하는 것”이라면서“중간 분석 결과에 따라 허가 목적 임상으로 디자인 변경에 나설 예정”이라고 설명했다. 이어 “임상 진행에 있어서 미국의 임상 지원 비영리재단의 지원도 신청할 계획”이라고 덧붙였다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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