진원생명과학은 DNA백신·유전자치료제 전문 위탁개발생산(CDMO) 기업 자회사인 VGXI가 ‘레어 트레이트 호프 펀드(Rare Trait Hope Fund)’가 지원하는 ‘아스파르틸글루코사민뇨(AGU)’ 유전자 치료제 개발 프로젝트에 파트너로 참여한다고 11일 밝혔다.

희귀병인 AGU는 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적 유전질환으로 초기 징후는 아동기에 지적 장애, 언어발달 지연, 운동 기능 장애 등이며 현재 승인된 치료법이 없다. 해당 질환자 가운데 남성은 25~35세, 여성은 30~40세의 평균 수명을 보인다.

회사측은 “North Carolina 대학과 달라스 UTSW에서 연구개발중인 AAV 기반 AGU 유전자치료제의 임상용 의약품 생산을 위한 플라스미드 원료물질을 VGXI의 고농도 고순도 플라스미드 제조공정으로 생산하여 공급한다”며 “개발 프로젝트가 기부와 환자 가족들의 기금 모집으로 수행되고 있어 VGXI는 이번 프로젝트의 성공적인 초기임상 진입을 위해 생산비용의 일부를 부담하기로 했고, 올해 3분기 생산에 착수할 예정”이라고 설명했다.

한편 ‘레어 트레이트 호프 펀드’는 2013년에 설립된 비영리 기관으로 AGU 완치와 치료제 개발을 위한 기금을 모집하고 지원하고 있다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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