코스닥 상장사 크리스탈지노믹스는 세계 최초 혈액암 신약후보 ‘룩셉티닙(CG-806)’의 임상 1a/b상 중간 결과를 지난 11일(현지시간) '유럽혈액학회(EHA 2021)'를 통해 발표했다고 14일 밝혔다.

크리스탈지노믹스는 최소 2종의 표준치료법 투약 후 재발 및 내성이 발생했거나, 내약성 문제로 더 이상 다른 치료제 대안이 없는 말기의 만성림프구성백혈병(CLL), 소림프구성림프종(SLL), 비호지킨림프종(NHL)을 포함하는 재발성 또는 난치성 B세포 림프종 환자 22명을 대상으로 중간 결과를 발표했다. 이번 발표는 비의존적 돌연변이 'BTK·FLT3' 저해제 룩셉티닙의 임상 1a/b상 용량 증가시험에 대한 결과다.

임상시험의 1차 목적은 룩셉티닙의 안전성 및 내약성 평가, 임상2상 최적 용량을 확정하는 것이다. 2차 목적은 약동학, 약력학 및 항종양 활성의 예비 증거를 평가하는 것이다. 그 결과 여러 주기에 걸쳐 150mg에서 600mg까지 하루 2회 경구 투약한 모든 용량에서 안전성 문제없이 내약성이 양호했다.

B세포 악성종양 대상 임상에서는 만성 림프구성 백혈병에서 발생하는 림프구 증가증을 타깃할 수 있는 다수의 핵심 종양과 경로를 강하게 억제하며 여러 종의 암에서 종양 크기 감소를 확인했다.

특히 비호지킨림프종 중 하나인 소포림프종(FL) 환자의 경우 450mg 투여 시 종양 크기가 커졌지만 600mg로 용량이 증가되면서 종양 크기가 최고치 대비 43%나 감소하는 용량 의존적 효능이 관찰된 것은 고무적이다. 750mg 용량에서 희귀 혈액암의 일종인 왈덴스트룀 마크로클로불린혈증(WM) 환자의 'IgM(WM 환자는 특정 항체 lgM 비정상적 과발현을 보임)' 감소를 확인했다.

750mg 코호트 경우 고혈압의 용량제한독성이 1차례 발생해 임상 프로토콜상 코호트 확장 후 세부 자료 분석한 결과 이 부작용은 CG-806과 관련성이 없을 것으로 예상된다. 회사 관계자는 "룩셉티닙은 전반적으로 모든 코호트 및 다양한 암종에서 좋은 내약성을 보였기에 향후 추가적 용량증가 및 장기간 약물 노출을 통해 치료 전력이 많아 치료가 어려운 환자들을 대상으로 투약해볼 수 있다"고 설명했다.

이 회사는 현재 B세포 악성종양 환자에게 750mg 투여하는 5번째 코호트 환자를 등록하고 있다. 이 750mg 용량 수준이 안전한 것으로 확인되면 계획된 최고 투여 용량 수준인 900mg까지 늘릴 예정이다.

크리스탈지노믹스 측은 "이와 별개로 급성골수성백혈병 대상 임상 1a/b상도 진행하고 있다"라며 "첫 번째 코호트 용량인 450mg을 하루 2회 투약한 환자에게서 종양이 완전히 소실되는 완전관해의 약효를 보였다"고 말했다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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