CAR-T 의 제조 및 투여과정

키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주’가 첨단재생바이오법에 따른 1호 첨단바이오의약품으로 허가됨에 따라 이를 개발하고 있는 국내제약바이오기업들이 주목을 받고 있다.

식품의약품안전처는 최근 한국노바티스가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '킴리아주(티사젠렉류셀)'를 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다.

'키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor) T세포'는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.

킴리아주는 다른 치료제를 선택하는 것이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에게 한 번의 투여로 증상을 개선한 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제로 미국에서는 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에서는 우선순위의약품(PRIME)으로 각각 지정된 후 허가받았다.

이에따라 CAR-T 치료제시장에 진출하고 있는 제약바이오기업들이 투자자들로부터 주목을 받고 있다.

특히 국내 제약바이오기업들은 CAR-T의 효과가 입증된 혈액암 외에 시장 규모가 훨씬 큰 고형암 치료제 개발을 병행한다는 점에서 세계 바이오업계도 관심을 기울이고 있다.

큐로셀은 최근 식품의약품안전처로부터 `CD19 CAR-T세포치료제(코드명 CRC01)`의 임상시험을 허가받았다. 국내 기업에서 개발 중인 CAR-T 치료제가 식약처의 임상시험 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 이번에 허가된 임상시험은 큐로셀의 OVIS기술이 적용된 `CD19 CAR-T세포치료제`의 안전성과 유효성을 확인하는 시험이다.

앱클론은 올해 상반기 내에 국내 식품의약품안전처에 카티치료제 ‘AT101’의 임상1상 시험계획서 제출한다는 계획을 세워두고 있다. 앱클론은 혈액암을 대상으로 AT101을 개발하고 있는데 기존 카티치료제에 반응을 보이지 않은 환자에도 효능이 있을 것으로 기대하고 있다. 앱클론은 펜실베니아 대학교 의과대학, 서울대학교 의과대학과 함께 관련 CAR-T 세포치료제를 공동 연구개발 중이며 최근 ‘CAR-TCR Europe Summit’에 참가해 자사의 CAR-T 세포치료제 파이프라인 AT101(혈액암 치료제)과 AT501(난소암 치료제)의 비임상 연구 성과를 발표한바 있다.

유틸렉스는 간암 대상 CAR-T 치료제로 올 상반기 안에 국내 임상 1상에 진입한다는 목표다. 유틸렉스는 지난해 9월에 열린 바이오유럽에 참가해 고형암 타겟의 CAR-T 세포치료제 효력데이터를 발표, 동물실험 모델에서 간암세포를 100% 제거한다고 밝혀 주목을 받았다.

헬릭스미스는 지난해 9월 CAR-T 치료제 개발을 전담할 자회사 카텍셀를 설립했다. 카텍셀은 고형암 대상 CAR-T세포 치료제 파이프라인을 다수 보유하고 있다. 가장 앞서가는 `CX804`는 신경세포종, 난소암 등을 타깃으로 하고 이 외에도 CX803, CX805 등 다수의 CAR-T 치료제가 개발 중이다. 현재 비임상 연구 진행 중이며 2022년 상반기 첫 임상시험을 시작으로 매년 1~2개의 임상시험이 진행될 예정이다.

GC녹십자셀은 지난해 3월 췌장암 CAR-T치료제 비임상시험에서 암세포 100% 사멸이라는 획기적인 결과를 발표했고,지난해 설립한 미국 현지법인 노바셀을 통해 미국내 임상 진입을 위한 연구개발에 박차를 가하고 있다. 특히 최근에는 ‘메소텔린 특이적 키메라 항원 수용체 및 이를 발현하는 T세포'에 대한 국내특허 등록을 완료했으며 금년중에 미국에서 카티치료제 ‘MSLN-CAR-T’의 임상시험 진입을 추진하고 있다.

지난 2019년 3월 바이오벤처 기업 큐로셀과 PMC-005BL을 활용한 CAR-T 항암제 개발 관련 공동 연구 협약을 체결한 파멥신은 지난 1월 JP 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 다수의 제약 업체로부터 CAR-T 세포치료제로도 개발 가능성을 보이는 PMC-005BL 관련 후속 미팅과 데이터 업데이트 요청을 받기도 했다.

셀랩메드도 에스지메디칼과 손을 잡고 CAR-T 세포치료제 연구개발에 나서고 있다. 셀랩메드는 2019년 유영제약에서 바이오 연구소가 분할 설립된 회사로 현재 항체 및 CAR-T 세포치료제 등 항암신약 등을 개발하고 있다.

LG화학은 항암 및 면역질환 분야에서는 CAR-T 등 세포치료제 개발에 적극 나서고 있다. 면역항암 세포치료제 플랫폼인 ‘CAR-T’와 ‘iPSC’ 기술을 적용해 혁신적인 암 치료제 개발을 가속화한다는 계획이다.

김사랑 기자  kimsarang0420

<저작권자 © 팜스탁, 무단 전재 및 재배포 금지>