셀리버리는 세계적인 글로벌 위탁연구생산기관 찰스리버(Charles River)와 핵산기반 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(anti-sense oligonucleotide: ASO) 공동개발계약을 체결했다고 24일 밝혔다.

계약의 규모는 총 60억원이며 불∙난치성 희귀유전질환을 유발하는 유전자를 표적할 수 있는 안티센스 올리고핵산 ASO를 디자인 및 스크리닝 하고 효력을 검증해 셀리버리에 제공하는 내용을 포함한다.

셀리버리 신사업 개발책임자는 “현재 치료제가 존재하지 않는 20종의 불∙난치성 희귀유전질환에 대한 신약후보물질 도출이 계약의 핵심”이라고 밝혔다.

계약에 따르면 우선적으로 선정한 희귀유전질환을 표적하는 유전자정보를 찰스리버에게 제공하면, 찰스리버는 이를 기반으로 이 유전자 발현물 (transcript: mRNA)을 제어하는 ASO 핵산치료물질을 하나의 유전자당 100종씩 디자인하고 이들을 합성·정제한 후, 질병치료 약리효능을 평가해 확실한 치료후보물질을 셀리버리에 물질 이전하도록 되어 있다. 이를 통해 셀리버리는 당사가 보유하고 있는 제3세대 소수성 세포막 투과 펩타이드 aMTD들과의 화학적 접합(chemical conjugation)을 통해 펩타이드-핵산 (aMTD-ASO)의 독특한 구조 및 성질의 새로운 신약물을 도출한다는 전략이다.

조대웅 대표는 “바이오의약품은 재조합단백질, 펩타이드, 항체, 유전자 (DNA gene) 및 핵산 (RNAi) 약리물질들로 구성된다”며 “현재 당사의 전문분야는 재조합단백질, 펩타이드지만 글로벌 제약사들이 개발 중인 신약후보물질에 당사의 TSDT 플랫폼기술인 aMTD 세포투과 펩타이드를 유전공학적으로 융합 또는 화학적으로 접합해 새로운 세포·조직투과성 신약이 창출되는 공동개발 프로젝트들 역시 진행 중이다”라고 전했다.

이어 ”항체치료제는 글로벌 Top 3 제약사, 재조합단백질은 Top 10 제약사, 핵산치료물질들은 아시아 2위 및 글로벌 Top 20 제약사들과 공동 개발 중이며, 이러한 축적된 과학적 경험을 바탕으로 독자적인 핵산기반 신사업에 대규모 자금을 투입해 펩타이드 aMTD와 핵산 ASO를 화학적으로 접합·융합시키는 기술을 이미 확보했고, 글로벌수준에 부합하는 첨단 정제·분석 장비를 대규모로 도입해 핵산기반 불·난치성 희귀유전질환 치료 신약물질을 자체 개발하여 단기간에 사업化할 계획”이라고 밝혔다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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