㈜헬릭스미스는  ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 미국 임상 2상이 시작된다고 18일 밝혔다.

헬릭스미스에 따르면 지난 10월 미국 FDA에 프로토콜을 제출한 이후, 임상 사이트 선정 및 임상 운영에 대한 구체적인 계획을 준비해 왔고, 18일 미국 환자들이 열람할 수 있도록 만든 미국 국립보건원 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 임상 2상 시험계획을 등록함에 따라 임상시험을 본격 시작하게 됐다.

이번 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사하며, 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사한다. 

ALS 임상 2a상의 가장 큰 특징은, 엔젠시스 주사 후 환자 근육 조직을 소량 채취하여 유전자 발현량을 측정한다는 점으로 이 임상시험은 ALS 환자에서 엔젠시스(VM202)의 작용 기전을 밝히는 데 있어 중요한 역할을 할 것으로 기대하고 있다고 회사 측은 설명했다.

헬릭스미스는 이번 ALS 임상 2a상을 마친 후 곧바로 100명이 넘는 규모 임상 2b상을 진행할 계획이다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다. 이번 ALS 임상 2상에서 엔젠시스 안전성과 유효성이 입증될 경우 치료적 선택 가능성에 진일보하는 것"이라고 말했다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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