국내 제약바이오기업들이 개발한 신약등이 미국 FDA에 희귀의약품으로 잇따라 지정되고 있어 관심을 모으고 있다.

미국 FDA의 희귀의약품 지정(ODD:Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.

희귀의약품으로 지정되면 FDA 판매 승인되는 것은 아니지만 향후 신약으로 지정 받기 위한 신청 과정에서 FDA의 자문을 받을 수 있다.

또 세금 감면, 허가 신청비용이 면제되고 동일 계열 제품 중 처음으로 승인받을 경우 시판허가 후 7년간 독점권을 인정받는 등 다양한 혜택을 받는다는 점에서 주목을 받고 있다.

특히 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 대부분의 종목들이 지정당일 상한가를 기록하고 있다는 점에서 투자자들도 관심이 높다.

금년들어 현재까지 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 품목은 총 9품목인 것으로 나타났다.

9개 품목중 GC녹십자셀에 개발한 면역항암제 ‘이뮨셀-엘씨’는 금년에 간암·뇌종양에 이어 9월에 췌장암까지 세번째 희귀의약품으로 지정받았다는 점에서 주목을 끌고 있다.

이뮨셀-엘씨는 환자 자신의 혈액을 원료로 만드는 환자 개인별 맞춤 항암제다. 약 2주간 특수한 배양과정을 통해 항암기능이 극대화된 면역세포로 제조 후 환자에게 투여하는 새로운 개념의 항암제로 각광받고 있다. 지난 2007년 국내 식품의약품안전처의 품목허가를 획득해 생산·판매 중이며, 지난 6월과 8월 FDA로부터 간암과 뇌종양에 이어 9월에 췌장암에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.

제넥신의 단장증후군 치료제 ‘GLP-2(GX-G8)’도 지난 10월에 희귀의약품으로 지정받았다.GLP-2(GX-G8)는 단장증후군과 관련해 이미 시판된 가텍스 대비 좋은 비임상 결과를 나타난 것으로 알려졌다. GLP-2(GX-G8)는 현재 전임상이 완료된 상태이며 임상 1상을 준비 중에 있다.

신풍제약의 피라멕스정도 10월에 희귀의약품으로 지정받았다. 피라맥스정은 지난 2000년부터 1,331억원을 투입해 개발한 말라리아 치료제로 2011년 식품의약품안전처로부터 국산신약 16호로 허가를 받았으며 이듬해 유럽 의약품청(EMA)에서도 허가를 획득했다.

피라멕스는 지난해 8월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품 모델 리스트에 등재됐으며 차세대 말라리아 치료제로 임상적 효용성을 입증한 바 있다.

코아스템의 루게릭병 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알’도 지난 8월 희귀의약품으로 지정됐다. 코아스템이 세계 최초로 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알'은 국내에서는 2014년 12월 임상 2상후 조건부 시판허가를 받았고, 2015년 국내에서 처음 시판됐다.

지난 7월 희귀의약품으로 지정된 알테오젠의 'ALT-P7'는 허셉틴(HER2 항체)을 뼈대로한 항체 –약물 접합체(ADC, antibody-drug conjugate)로 위암 및 유방암 치료제로 개발하고 있는 후보물질이다. ALT-P7은 지난해 임상1상에 돌입했으며, 현재 총 7개 코호트에서 3개까지 진행돼 올해말 또는 내년초에 임상이 종료될 것으로 예상된다.

인트론바이오는 엔도리신 기반의 탄저균 감염 치료제로 개발중인 ‘N-Rephasin BAL200’ (이하 BAL200)도 지난 6월, 한미약품의 경구용 항암신약 ‘오락솔’이 4월에 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 각각 지정을 받았다.

오락솔은 주사용 항암제를 경구용으로 전환한 항암신약으로, 한미약품은 2011년 미국 바이오제약 기업인 아테넥스에 이 제품 및 기술을 라이선스 아웃했다.

영진약품은 지난해 5월 스웨덴 뉴로바이브에 기술 이전한 신약후보물질 `KL1333`도 4월에 희귀의약품으로 지정받았다. KL1333은 한국과 일본을 제외한 독점권을 뉴로바이브에 이전했으며 지난 10월 17일에 영국 의약품 및 보건의료제품 규제청(MHRA)으로부터 임상 1상 승인을 받았다.

바이오리더스는 지난 2월에 듀센형 근이영양증 치료제인 ‘BLS-M22’가 희귀의약품으로 지정받았다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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