[TY’s Pick] - Upcoming market catalysts in 2Q18
데이터를 중심으로 변화해 나가는 제약산업의 특성상 임상시험의 결과나 FDA의 신약 허가 여부 발표 시점은 기업의 실적발표만큼 중요한 일정. 대부분의 임상 시험에 대한 계획은 미국국립보건원(NIH)이 운영하고 있는 clinicaltrials.gov에서 확인 가능. 신약의 허가 일정 역시 ‘전문의약품허가신청자비용부담법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)’에 의해 사전 계산 가능. 이를 이용해 글로벌 제약/바이오 산업의 2분기 주요 이슈 정리
1) Opdivo+Yervoy, 신장암 1차 치료제 허가: PDUFA Date 2018년 4월로 16일로 예정. 그러나 시장 점유율 확대에 대한 기대감은 다소 낮음. 다른 면역관문억제제 개발사에서 들려오는 임상 결과가 더욱 좋기 때문. Roche가 Tecentriq과 Avastin을 병용하는 방법으로 임상을 진행하고 있는데, 효과는 비슷하지만 (ORR, 41.6% vs 43%) 부작용 측면에서 강점을 보이고 있음. 현재 이 분야에서 면역항암제와의 병용요법을 통해 치료방법을 개발하고 있는 국내 기업으로는 신라젠이 있음
2) Imbruvica의 DLBCL 1차 치료 임상 3상 중간 결과 발표: Abbvie, J&J의 핵심 성장동력인 BTK저해제 Imbruvica의 임상 3상 중간 결과 발표 2018년 중순 예정. 결과 긍정적일 경우 비호지킨 림프종 중에서 가장 흔한 암중에 하나인 DLBCL 시장진입. 관련 국내 파이프라인으로는 한미약품이 Eli Lilly에 기술 이전한 HM71224와 크리스탈지노믹스가 Aptose에 기술이전한 CG026806이있음. HM71224의 경우 개발이 중단되어 있는 상황. CG026806의 경우 2018년 내 임상시험 돌입 예정.
3) Soliris 대체할 ALXN-1210의 임상 3상 결과 발표: Alexion이 개발 중인 ALXN-1210은 자사의 블록버스터약물인 Soliris의 타겟 질환인 발작성 야간 헤모글로빈뇨증(PNH)을 대상으로 임상 진행중. ALXN-1210을 2주 1회 투여해야 하는 Soliris 대비 지속시간이 길어 시장 대체 가능성이 높게 점쳐지고 있는 약물. 허가 국내 업체인 이수앱지스가 Soliris의 바이오시밀러 개발 중

[지난주 탐방노트] – 크리스탈 (KQ;083790)
화학합성신약 개발업체. 국내 바이오텍 최초 신약 (아셀렉스) 보유 기업. 최근 아셀렉스 국내 파트너 동아에스티(종합병원)에서 대웅제약(로컬의원)으로 확장. 월 매출 확대 기대. 향후 진통 복합제 개발 위한 준비 작업 진행 중. 슈퍼박테리아 치료제의 라이선스 계약 지속 진행 중. Aptose에 라이선스 아웃한 CG026806의 경우 현재 전임상 마무리단계이며 빠른 시일 내에 임상1상 진입 예정.

데이터를 중심으로 변화해 나가는 제약산업의 특성상 임상시험의 결과나 FDA의 신약 허가 여부가 발표되는 시점은 기업의 실적발표만큼이나 중요한 일정이다. 다행스럽게도 대부분의 임상 시험에 대한 계획은 미국국립보건원(NIH)이 운영하고 있는 clinicaltrials.gov에서 확인 할 수 있다. 신약의 허가 일정 역시 1992년 통과된 ‘전문의약품허가신청자비용부담법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)’에 의해 일반 과정은 접수일로부터 10개월, 우선 심사(priority review)과정은 6개월 안에 발표되므로 사전에 그 일정을 계산할 수 있다. 일부 제약사나 언론은 이 ‘PDUFA date’를 공개하기도 한다.

이를 기반으로 2018년 2분기 글로벌 제약/바이오산업의 주요 이벤트를 질환분야별로 정리해 보았다.

Opdivo(옵디보)+Yervoy(여보이)병용요법 신장암 1차 치료제 허가
BMS의 Opdivo와 Yervoy를 전이성신장암(Metastatic renal cell carcinoma, mRCC) 환자 대상 1차 치료제로 활용하기 위한 허가 신청서의 PDUFA Date가 2018년 4월로 16일로 예정되어 있다. BMS는 지난 2017년 12월 허가 신청서를 제출하였으며, FDA는 해당 허가 신청서를 우선 심사(priority review)하기로 결정 한 바 있다. 허가될 경우 면역관문억제제와의 병용요법을 활용한 치료방법으로 승인된 세 번째 사례가 된다. 허가 신청에 근거가 된 임상(Checkmate-214)의 결과는 최근 New England Journal of Medicine(NEJM)에 소개 됐다.
그러나 허가 획득을 통한 시장 점유율 확대에 대한 기대감은 다소 낮다. 옵디보는 이미 신장암에 대한 2차 치료제로 FDA에 허가를 획득하였으나, 1차 치료제 및 병용치료 영역에서는 다른 면역관문억제제 개발사에서 들려오는 임상 결과가 더욱 좋기 때문이다. Roche가 Tecentriq과 Avastin을 병용하는 방법으로 임상을 진행하고 있는데, 효과는 비슷하지만 (ORR, 41.6% vs 43%) 부작용 측면에서 강점을 보이고 있다.
현재 이 분야에서 면역항암제와의 병용요법을 통해 치료방법을 개발하고 있는 국내 기업으로는 신라젠이 있다. Sanofi/Regeneron의 Cemiplimab (REGN2810)과 펙사벡의 병용 요법으로 전이성신장암환자 대상 임상 1b상을 진행할 예정이다(NCT03294083). 모집 예정 환자수는 89명이고, 예상 임상 종료일은 2020년 9월이다.

Imbruvica(임브루비카, ibrutinib)의 DLBCL 1 차 치료 임상 3 상 중간 결과 발표
Abbvie와 J&J의 미래 핵심 성장동력인 BTK저해제 Imbruvica의 미만성거대B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 치료 임상 3상 중간 결과 발표가 2018년 중순으로 예정되어 있다. 임상 결과가 긍정적일 경우 비호지킨 림프종 중에서 가장 흔한 암중에 하나인 DLBCL 시장에 진입하게 되어 매출 성장세가 더욱 가속화 될 전망이다. Abbvie가 인식한 Imbruvica의 ‘17년 매출액은 21억4,400백만 달러에 달한다. Abbvie는 이 약물을 확보하기 위해 Pharmacyclics를 210억 달러에 인수한 바 있다.
관련 국내 파이프라인으로는 한미약품이 Eli Lilly에 기술 이전한 HM71224와 크리스탈지노믹스가 Aptose에 기술이전한 FLT3-BTK 다중 저해제 CG 026806이있다. HM71224의 경우 류마티스관절염 치료제로의 가능성을 확인하는 임상 2상 진행 도중 유효성이 없을 것이라는 판단 하에 현재 개발이 중단되어 있는 상황이다. CG026806의 경우 현재 Aptose가 전임상시험을 진행하고 있으며, 2018년내 임상시험에 돌입할 예정이다.

001 의 일차성 아밀로이드증(light chain amyloidosis) 임상 2 상 결과
Celgene이 알츠하이머 분야에 뛰어들며 선택한 회사로 최근 관심이 집중되고 있는 Prothena가 개발중인 NEOD001은 희귀질환인 일차성 아밀로이드증 치료제다. 2018년 2분기 중 현재 진행중인 임상 2b상의 주요 결과를 발표할 예정이다.
일차성 아밀로이드증은 항체를 생산하는 플라즈마세포가 생산하는 misfolded light-chain 단백질로부터 형성된 아밀로이드의 축적에 의해 발병한다. NEOD-001이 허가될 경우 이 분야 최초의 치료제가 된다. 임상 1/2상 결과 관련한 여러지표가 개선되는 긍정적인 결과를 도출했다. 임상 2b상 의 결과는 2019년 하반기 발표 예정인 임상 3상 결과에 대한 가능성을 제시해줄 전망이다.

Soliris 대체에 도전하는 ALXN-1210 의 임상 3 상 결과 발표
Alexion이 개발 중인 ALXN-1210은 자사의 블록버스터약물인 Soliris의 타겟질환인 발작성 야간 헤모글로빈뇨증(PNH)을 대상으로 임상 진행중이다. ALXN-1210을 2주 1회 투여해야 하는 Soliris 대비 지속시간이 길어 8주에 1회만 투여하면 되기 때문에 시장 대체 가능성이 높게 점쳐지고 있는 약물이다. 허가 받을 경우 2021년 시장 진입이 예상되는 Soliris의 바이오시밀러에 대체할 수 있는 약물을 보유한 상태에서 시밀러 업체와 경쟁하게 될 예정이다. 국내 업체인 이수앱지스가 솔리리스의 바이오시밀러를 개발 중에 있다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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