㈜네이처셀은 미국 FDA에 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 이하 RMAT) 지정 신청을 완료했다고 4일 밝혔다.

RMAT이란, 지난 2016년 미국에서 ‘21세기 치유법(21stCentury Cures Act)를 개정하면서 의학적 미충족 수요(Unmet Medical Needs)를 충족할 수 있는 혁신적인 재생의약치료제 개발 및 승인 가속화를 위해 미국 FDA에서 새롭게 도입해 운용하는 제도로, 혁신적인 첨단재생의약 치료제 신속한 허가를 목적으로 하는 일종의 패스트트랙 제도다. 이에 따라 RMAT 지정을 받게 되면 FDA로부터 신속허가 개발 프로그램 혜택을 받을 수 있다.

RMAT 지정 요건은 재생의학치료제 정의를 충족한 약물이 심각한 질병 또는 질환 상태를 치료, 변경, 회복 또는 완치하는 것으로 목적으로 하고, 예비임상증거(Preliminary Clinical Evidence)를 통해 해당 약물이 해당 질병 또는 환자 상태에 대한 의학적 미충족 수요를 해결할 가능성이 있는 경우 지정될 수 있다. RMAT 지정 신청을 하게 되면 FDA는 검토 기간 60일을 거쳐 신청자에게 지정 여부를 통보하게 된다.

네이처셀에 따르면 조인트스템은 Kellgren-Lawrence Grade 3의 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들을 대상으로 국내에서 세 차례 임상시험을  완료했으며, 임상시험 결과 기존 표준 치료 방법(Standard of Care, SOC)에도 호전되지 않는 중증의 무릎 퇴행성관절염 환자들에게 안전하며, 무릎 통증 감소와 기능 개선을 포함한 증상 개선을 확인했다. 또 국내 제3상 임상시험 이후 3년까지 진행된 장기추적관찰을 통해 손상된 연골의 재생 가능성까지 확인했으며, 결과들을 토대로 이번에 RMAT 지정 신청을 진행했다

네이처셀 관계자는 “현재 미국에서 진행중인 조인트스템의 신속한 상용화를 위해 미국 CRO 및 현지 FDA 전문가와 여러 방안을 협의한 후 RMAT 지정 신청을 결정하게 됐다” 며 “ 대한민국 토종 줄기세포 기술이 미국에서 인정받는 계기가 될 것”이라고 밝혔다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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