헬릭스미스가 엔젠시스(VM202)를 사용하여 당뇨병성 족부궤양(DFU: Diabetic Foot Ulcer) 환자를 대상으로 미국에서 실시한 임상시험 3상의 중간 분석결과를 국제학술지 ‘International Wound Journal’에 발표했다.

중간분석은 임상 3상 프로토콜과 평가지표들에 대한 개선 여부를 조사하기 위해 초기에 모집된 대상자 44명(ITT 집단)에 대해 이루어졌다. 이번 발표에서 가장 중요한 시사점은 이번 분석의 규모가 당초 목표했던 것보다 훨씬 더 작았음에도 불구하고, 엔젠시스가 신경허혈성(Neuroischemic) 궤양에 대해 탁월한 치료 (완치) 효과가 관찰되었다는 점이다. 신경허혈성 궤양은 DFU 시장에서 가장 큰 비중을 차지하기 때문에 이번 발표는 임상적으로는 물론 상업적으로도 큰 의미가 있다.

44명의 대상자 중 신경허혈성 족부궤양을 앓는 환자는 23명이었으며, 이들에게서는 엔젠시스 투약 후 3개월, 4개월, 5개월 후 통계적으로 유의한 치료 효과가 관찰되었다(각각 p=0.0391, 0.0391, 0.0361). 전체 ITT 집단에서도, 궤양 크기에서 이상치(Outlier)를 나타낸 4명을 제외하면 투약 후 6개월차에 통계적으로 유의한 치료 효과를 보였다.

헬릭스미스는 이번 결과를 바탕으로 DFU 임상시험의 프로토콜을 정비하여 환자 선정 기준 및 주평가지표 등을 개선하였고 DFU에 특화된 CRO를 물색하는 등 후속 임상 진행에 대해 검토하고 있다.

당뇨병성 족부궤양은 당뇨병 환자의 19~34%가 평생 한 번은 겪는 것으로 알려져 있을 만큼 누적발생률이 높으며, 미국에서 연간 200조원 이상에 달하는 당뇨병 치료 비용의 약 1/3이 투입되는 다리 관련 당뇨 합병증의 대표적인 질환 중 하나이지만 효과적인 치료제가 없어서 미충족 의료 수요가 크다. 글로벌 시장규모는 2021년 기준 86억 달러(약 11조원) 이상으로 추정되고 있으며, 2030년에는 148억 달러(약 19조원) 규모의 시장으로 성장할 것으로 예측된다.

헬릭스미스의 파트너사인 노스랜드 바이오텍도 중국에서 관련 질환인 중증하지허혈(CLI: Critical Limb Ischemia)에 대해 두 개의 임상시험 3상을 진행 중이다. (CLI는 DFU가 더욱 진행된 형태의 말기 허혈성 하지질환이다.) 한 임상시험 3상은 300명 규모로 휴식기 통증 감소를 주평가지표로 하고, 다른 임상 3상은 240명 규모로 궤양의 완치를 주평가지표로 한다. 노스랜드 바이오텍은 내년에 중국 정부에 시판허가서를 제출하는 것을 목표로 한다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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