뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 캐나다 연방 보건부(Health Canada)로부터 AAV 벡터 기반 유전자치료제 NG101의 임상 1/2a상 시험 승인을 받았다고 지난달 28일 밝혔다.

이번에 승인받은 임상시험은 1상 및 2a상으로 NG101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 오픈라벨(Open-Label) 형태의 용량 증량 연구다. 회사는 이번 임상시험 승인을 통해 향후 미국을 포함한 북미지역으로 시장을 확대해 나갈 예정이다.

뉴라클제네틱스에 따르면 NG101은 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자치료제로서 회사에서 자체 개발한 고효율 아데노 부속 바이러스(AAV) 유전자전달체 기술을 적용한다. 단회(원샷) 투여만으로 장기간의 치료 효능을 나타내고 경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 치료 효과를 개선할 전망이다. 환자 모집 수는 총 18명으로 각 코호트당 6명씩 각기 다른 용량의 3개 코호트로 구성되며, 망막하 투여방식으로 환자에게 전달된다.

회사 관계자는 “낮은 용량을 사용할 수 있다면 치료물질 투여에 의한 부작용 가능성을 획기적으로 낮출 수 있다”면서 “동시에 치료제 생산단가 또한 낮출 수 있기 때문에 경제성 측면에서도 유리하다. 습성노인성황반변성은 희귀질환이 아닌 일반질환이기에 생산단가 우위를 통해 경쟁력을 높일 수 있다”고 말했다.

기존 습성노인성황반변성 시장은 혈관내피세포 성장인자(VEGF)를 타깃으로 한 항체 치료제가 주로 활용되며 글로벌 시장 규모는 2021년 98억 달러에 이른다(Grand View Research, 2022). 그러나 대부분 1~2개월에 한 번씩 지속해서 안구에 주사해야 하는 불편함 때문에 투여 횟수를 획기적으로 줄이는 것에 대한 의학적 미충족 수요(medical unmet needs)가 있다.

회사는 NG101 개발에 있어 가장 중요한 포인트를 ‘환자의 눈에서 VEGF 결합 단백질을 얼마나 효율적이고 지속적으로 만들 수 있는가’라고 설명했다. 

회사 관계자는 “유전자전달체의 성능에 달려 있다”면서 “뉴라클제네틱스가 개발한 고효율 AAV 유전자전달체 기술은 유전자 발현을 최적화해 안구에서의 치료 단백질의 발현량을 증가시키도록 설계된 유전자 치료 플랫폼 기술로, 이 플랫폼 기술은 향후 안과 질환을 타깃으로 한 추가 파이프라인 개발에도 적용될 계획”이라고 밝혔다.

한편 뉴라클제네틱스는 지난 2020년 이연제약과 총 100억 원 규모의 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결함으로써 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 파트너십을 구축했다. 이연제약은 공동개발계약을 통해 NG101의 전 세계 독점 생산권 및 공급권을 확보했다.

김종묵 대표이사는 “이번 임상시험 승인으로 우리는 AAV 유전자치료제 분야에서 새로운 대안을 제시하는데 한 걸음 더 나아갈 수 있게 됐다”면서 “앞으로도 안전하고 효과적인 치료법 개발을 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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