■ 제목 : 급성골수성 백혈병치료제 (SKI-G-801)에 대한 미국 FDA임상 1상 시험 승인

■ 주요내용

(1) 임상시험의 제목

A Phase 1 Dose Escalation Trial of SKI-G-801 in Patients with Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia (AML) (OSCO-P1301)

(2) 임상시험 단계 구분 : 임상 1상

(3) 임상승인 기관, 임상 시험기관 및 시험책임자

- 임상승인 기관: 미국 FDA

- 임상시험 기관: 미국 내 5개 병원

- 시험책임자: Eunice Wang, MD, PhD, Rosewell Park Cancer Institute, Buffalo, NY, USA

(4) 임상 시험 승인일

- 임상시험 승인일: 2016년 10월 12일

(5) 임상승인 연혁

최초 임상 시험

(6) 임상시험의 목적

- 1차 목적은 기존 항암제 투여 후 재발 또는 비반응성인 AML 환자를 대상으로 SKI-G-801의 최대 내성용량 (MTD)을 결정함.

- 2차 목적은 AML 환자를 대상으로 SKI?G-801의 overall safety and tolerability를 평가함. SKI-G-801의 항암효과를 평가함. SKI-G-749 (SKI-G-801의 free form)의 약동력 (PK) 프로파일을 조사함.

- 또 다른 탐색 목적은 AML 환자 대상으로 SKI?G?801의 약력학 (PD) 및 corrected QT interval (QTc)를 평가함.

(7) 배경

현재의 급성 골수성 백혈병 치료제 시장을 이끌고 있는 chemotherapeutic 제제들은 60세 이상 고령 AML 환자들에서 높은 부작용, 낮은 치료율 및 재발 등의 단점이 있어 새로운 작용점에 선택적으로 작용하는 저분자 약물에 대한 시장의 요구가 높은 상황임. 따라서, 새로운 작용점인 Fms-like tyrosine receptor kinase 3 (FLT3)를 선택적으로 억제하는 차별화된 AML 치료제를 개발을 하고자 함. 궁극적으로는, 발굴한 저분자 신약 후보물질인 SKI-G-801에 대한 임상 1상 시험을 완료하고 글로벌 제약사에 기술이전 하고자 함.

(8) 기대효과

기존 FLT3 억제제들에서 관찰된 약물 저항성 돌연변이 억제와 동물모델에서의 우수한 항암 효능을 보인 SKI-G-801 물질은 본 임상 시험을 통해 안전성, 내약성 및 항암 효능이 확인되면 Big Pharma에 기술이전이 가능하며, 향후 임상 IIa 시험을 통해 추가적으로 효능을 확인하면 그 가치가 더욱 증대될 것으로 기대함.

또한, SKI-G-801는 기존 화학요법제제들과 복합용법을 적용 시 보다 높은 임상 효능과 초기 진단 AML 환자로까지 적용 범위가 확장될 것으로 기대됨.

(9) 향후 계획

재발 또는 비반응성 AML 환자를 대상으로 단계적으로 투여 용량을 상향하여 안전성과 내약성을 확인하고, FLT3 돌연변이를 지닌 AML 환자에서 최고 투여 용량근처의 적절한 용량을 선택하여 2주간 다회투여 임상1상 시험을 진행하여 효능을 확인할 예정임

■ 사실발생(확인)일 : 2016-10-13

■ 결정일 : 2016-10-12

■ 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 확인일자는 임상시험 대행기관(CRO)으로부터 통보받은 날짜임

- 본 공시자료는 당사의 보도자료 및 IR자료로 활용될 예정임

조병욱 기자  bucho85@pharmstock.co.kr

<저작권자 © 팜스탁, 무단 전재 및 재배포 금지>